去纤苷钠(Defitelio,defibrotide sodium)FDA官方说明书
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发布时间：2024-10-20 13:21
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时间：2024-11-26 17:49
批准日期：2016年3月30日；公司 Jazz Pharmaceuticals plc
美国FDA批准的药品——去纤苷钠(Defitelio，defibrotide sodium)——针对罕见病的治疗，旨在满足接受干细胞移植患者对化疗和HSCT的治疗需求，尤其针对罕见但致命性合并症。该药品通过优先审评状态和孤儿药物指定加速了审批进程。
DEFITELIO主要用于治疗造血干细胞移植后出现肝小静脉闭塞病(VOD)或肝窦阻塞综合征(SOS)的成年和儿童患者，伴有肾或肺功能失调。
推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时静脉输注，持续最少21天。如果在21天内症状未缓解，可继续治疗直至症状解决或最大60天。每剂剂量需根据患者的基线体重确定。
药物制剂为每毫升含80 mg的去纤维钠和10 mg 枸橼酸钠，USP，在注射用水，USP中配制。盐酸，NF，和/或氢氧化钠，NF，用于调整pH值至6.8-7.8。
禁忌证包括与全身抗凝剂或纤维蛋白溶解疗法同时使用，以及对DEFITELIO或任何赋形剂已知超敏反应。
出血是主要副作用之一，需密切监测患者出血迹象，必要时停药并提供支持性护理。超敏反应也有发生，严重者需立即停药并进行标准医疗处理。
常见不良反应包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。其他副作用可能包括肺泡出血、脑出血、脓血症等。
药物相互作用方面，DEFITELIO可能增强抗血栓形成/纤溶蛋白溶解药物的活性，与抗凝剂或纤维蛋白溶解疗法同时使用会增加出血风险。
说明书详细列出了药物的使用方法、副作用、药物相互作用以及如何供应、贮存和处置。患者应咨询医生关于出血和超敏反应的风险，并注意任何可能导致出血的体征或症状。
DEFITELIO的临床研究显示，与肝VOD相关的肺和/或肾功能失调的患者在接受治疗后，其安全性得到了评估。研究中，患者在治疗过程中需要密切监测，以确保安全有效的治疗。
药物过量情况下没有已知的案例，无对抗毒物，且药物不可透析。若发生过量，应采取一般支持性措施。
药物的药理学作用机制尚未完全阐明，但体外研究表明，它能增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性，对内皮细胞(ECs)具有药理学效应，如增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达。
非临床毒理学研究中，静脉给予去纤维钠未发现致癌性，致突变性或对生育力的影响。但在动物模型中观察到对凝血时间的短暂影响。
临床研究显示，DEFITELIO在治疗肝VOD伴有肺或肾功能失调的患者中表现出一定的疗效，其效果与患者生存率直接相关。
患者咨询资料强调了出血风险和超敏反应的风险，提供给患者和护理人员指导，以便在治疗过程中监测和管理潜在的副作用。
