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发布时间：2024-10-21 20:47
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时间：2024-11-30 04:34
重型再生障碍性贫血（SAA）是一种严重的血液疾病，主要治疗方法包括造血干细胞移植（HSCT）和免疫抑制剂应用。HSCT通过重建正常造血和免疫功能，有望根治SAA。欧洲和国际BMT登记处的数据显示，HLA相合同胞BMT和外周血造血干细胞移植治疗AA的2年存活率分别为80%和7%。然而，在国外仅有20%的AA患儿能找到合适的同胞供者，而在我国这一比例更低。因此，研究者尝试寻找其他供者来源，如HLA相合的非血缘相关供者骨髓、外周造血干细胞或脐血、HLA不相合的血缘相关供者等。随着治疗方案的不断完善，SAA的治疗缓解率已提高至60%～80%，长期存活率及生存质量得到提高。
在SAA的治疗方案中，免疫抑制剂如ATG + CSA + MP是较为常用的方案。用药后，疗效反应时间不一，约一半在治疗后3个月发生，多数在治疗后6个月起效。治疗过程中，网织红细胞首先上升，随后血红蛋白、白细胞上升，血小板回升则较为缓慢。
单倍体移植对于儿童SAA患者来说是一个有效的选择，特别是其父母作为供者的情况。与HLA相合同胞BMT相比，单倍体移植能更快地恢复造血、重建免疫系统，且移植过程相对安全，无严重并发症，患儿耐受性良好。这种治疗方式为重型再生障碍性贫血患者提供了更多的治疗选择，提高了治疗成功率和生活质量。
重型再障起病急，进展迅速，常以出血和感染发热为首起及主要表现。病初贫血常不明显，但随着病程发展，呈进行性进展。几乎均有出血倾向，60%以上有内脏出血，主要表现为消化道出血、血尿、眼底出血（常伴有视力障碍）和颅内出血。
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