当前位置：首页 - 正文

SMA罕见病患儿打一针5毫升55万,这种病症治疗费为何这么贵?

发布网友发布时间：2022-04-22 22:13

共5个回答

热心网友时间：2023-10-05 10:38

这个是因为这种病比较罕见，开发出来的药物受那个专利保护。因为每种药品都有研发成本，药企为了收回成本都有一个专利保护期。这种病罕见比较少，要收回这个成本，分摊到病人身上就贵了，在专利保护期类的药品，都相当的贵。

疾病介绍

脊髓性肌萎缩症（SMA），是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。属常染色体隐性遗传病，临床并不少见。本病临床表现差异较大，根据患者起病年龄和临床病程，将SMA由重到轻分为4型。共同特点是脊髓前角细胞变性，临床表现为进行性、对称性，肢体近端为主的广泛性弛缓性麻痹与肌萎缩，智力发育及感觉均正常。

本病临床表现差异较大，根据患者起病年龄和临床病程，将SMA由重到轻分为4型。

1型

也称Werdnig-Hoffman病，即婴儿型，约占全部SMA病例的45%。患儿出生后6个月内起病，出现迅速发展的进行性、对称性四肢无力，最大运动能力不能达到独坐。肌无力以近端为著，由于显著肌张力低下，平躺时下肢呈“蛙腿”样姿势。患儿表情及眼球运动正常，舌肌束颤，口咽部肌群无力导致哭声低弱、吸吮无力、咽反射减弱，易发生误吸。由于肋间肌受累比膈肌更重，导致矛盾呼吸，胸廓呈现特征性“钟形”畸形。呼吸肌无力突出，多数患儿在2岁内死于呼吸衰竭。

2型

也称Dubowitz病，即中间型，约占30%～40%。患者多在生后6～18个月起病，进展较1型慢，最大运动能力可达到独坐，但独坐年龄可能落后于正常同龄儿，不能独站或独走。肌无力以近端为著，下肢重于上肢，面肌及眼外肌不受累，舌肌萎缩伴肌束颤，四肢腱反射消失，肢体远端可观察到肌束颤。随着病程进展，出现吞咽困难、咳嗽无力、呼吸功能不全、脊柱侧弯、关节挛缩等合并症。部分患儿在儿童期丧失独坐能力。尽管寿命缩短，但多数可以活到成年期。

3型

也称Kugelberg-Welander病，即青少年型，约占20%。患者多在出生18个月后起病，早期运动发育正常，可独走，部分独走时间延迟。随年龄增长出现以近端为主的肌无力，下肢重于上肢，最终部分丧失独走能力，逐渐依赖轮椅。随病情进展，可出现肢体肌束颤、足部畸形，部分患者因脊柱侧弯、呼吸功能不全等影响日常生活，预期寿命不缩短或轻度下降。

4型

晚发型，即*型，早期运动发育正常，*起病，出现肢体近端无力，进展缓慢，预期寿命不缩短。

治疗SMA患儿的药物诺西那生钠

2016年12月23日，诺西那生钠注射液首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。

2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA。

治疗罕见病的药品在专利期内，都比较贵。在专利期内，仿制药又没出来。人要治病是刚需，药物所以就贵呗？

热心网友时间：2023-10-05 10:38

答：因为这个病比较罕见，因而治疗药物也是比较少的，而该病是容易发生的，对此，我觉得应该对患上该病的人提供补助。

热心网友时间：2023-10-05 10:39

因为这种药都是进口，国内根本就没有办法自主生产。

热心网友时间：2023-10-05 10:39

主要是因为这种必要只能够延缓生命，根本就不能够彻底治好吧，所以才会有这样高昂的治疗费。